Zur Darstellung der klinischen Wirksamkeit von Faktor VIII SDH Intersero wurden von unserem Lohnhersteller insgesamt drei klinische Studien durchgeführt, die in 2004 in der Fachzeitschrift Haemophilia publiziert wurden [1]. Folgende Ergebnisse wurden in diesen Studien erzielt:
- Faktor VIII SDH Intersero ist gut wirksam in der Prophylaxe und der Therapie von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A.
- Faktor VIII SDH Intersero ist gut wirksam bei der Durchführung von kleineren und größeren operativen Eingriffen.
- Bei der Faktor VIII SDH Intersero gab es keine Serokonversionen in Bezug auf relevante humanpathogene Infektionserreger
- Nur einer der behandelten Patienten entwickelte einen klinisch nichtrelevanten Inhibitor
Faktor VIII SDH Intersero ist zur Prophylaxe und Therapie von Blutungen bei Hämophilie A (angeborenem Faktor VIII-Mangel) und erworbenem Faktor VIII-Mangel zugelassen. Daneben können Patienten mir Faktor VIII-Inhibitor behandelt werden. Faktor VIII SDH Intersero ist nicht für die Behandlung der von Willebrand-Erkrankung zugelassen.
Neben der Untersuchung von Faktor VIII SDH Intersero (kurz: FVIII SDH) unter kontrollierten Studienbedingungen wurde von Biotest und Intersero eine langjährige nicht-interventionelle Langzeitstudie durchgeführt, die die Anwendung beider Produkte in der Routinebehandlung mit Faktor VIII aufzeigen sollte. In diese Studie wurden Patienten aller Altersgruppen aufgenommen. Die Ergebnisse, die im nachfolgenden detailliert dargestellt werden, wurden jüngst publiziert [2]. Insgesamt wurden 198 Patienten aus Deutschland und Ungarn in die Studie aufgenommen, wobei 160 davon eine schwere Hämophilie A aufwiesen. Der Beobachtungszeitraum betrug insgesamt 18 Jahre (durchschnittlich > 7 Jahre). Folgende Ergebnisse wurden erzielt:
- FVIII SDH erwies sich als sehr gut wirksam und sehr gut verträglich.
- Die durchschnittliche jährliche Blutungsrate (ABR) betrug im Mittel 5,4 bei prophylaktisch und 26,1 bei bedarfsbehandelten Patienten.
- 4/23 der zuvor unbehandelten Patienten (PUPs) entwickelten einen Hemmkörper (1/23 hochtitrig). Bei den vorbehandelten Patienten betrug die Hemmkörperzahl 4/198 (3/198 hochtitrig).
- Während des gesamten Beobachtungszeitraums gab es keine Berichte zu thromboembolischen Komplikationen, Unverträglichkeitsreaktionen oder Serokonversionen in kausalem Zusammenhang.
Literaturzitate:
[1] Wolf, D. et al.: Clinical efficacy, safety and pharmacokinetic properties of the factor VIII concentrate Haemoctin® SDH inpreviously treated patients with severe haemophilia A. Haemophilia 10: 1–11 (2004).
[2] Kittler, S.F.K. et al.: Long-Term Safety and Efficacy Data of a Plasma Derived Factor VIII Concentrate with von Willebrand Factor for Treatment of Patients with Hemophilia A Covering 18 Years. Hämostaseologie 39: 360-367 (2019).
Weiterführende Literatur:
Bidlingmeier, Ch. et al.: Immune tolerance induction with a factor VIII concentrate containing von Willebrand factor (Haemoctin SDH) in 14 patients with severe haemophilia A. Haemophilia 17, e831–e848 (2011).
Nemes, L., Pollmann, H., Becker, T.: Interim data on long-term efficacy, safety and tolerability of a plasma-derived factor VIII concentrate in 109 patients with severe haemophilia A. Haemophilia 18, 496–502 (2012).
Maak, B. et al.: Treatment of hemophilia A patients with FAKTOR VIII SDH INTERSERO: Interim report of a long-time postmarketing Pharmacovigilance. Hämostaseologie 1/2012, Poster P2-5.
Sigl-Kraetzig, M. et al.: Application of a single plasma-derived VWF containing FVIII product (VWF-FVIII) in first line and second line immune tolerance induction therapy (ITI) in patients with severe haemophilia A and inhibitor. Hämostaseologie 1/2013, Poster P2-88.